榮昌生物經(jīng)營(yíng)亮點(diǎn)、合作情況及研發(fā)管線介紹

自主研發(fā)能力突出，ADC 和重組蛋白領(lǐng)先。

1.地位：ADC 和重組蛋白領(lǐng)軍企業(yè)

公司是一家具有全球化視野的創(chuàng)新型生物制藥企業(yè)，自 2008 年王威東先生和房健民博 士共同創(chuàng)立以來，一直專注于抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）、抗體融合蛋白、單抗及雙抗等治 療性抗體藥物領(lǐng)域。公司目前共有 8 個(gè)分子處于臨床開發(fā)階段，公司在 ADC 和重組蛋白領(lǐng) 域開發(fā)出全球領(lǐng)先上市且具有競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)的 ADC 藥物維迪西妥單抗和泰它西普。深耕 FIC 和 BIC，彰顯公司強(qiáng)大的自主研發(fā)能力，已經(jīng)發(fā)展成為本土甚至全球在 ADC 和重組蛋白領(lǐng)域 的領(lǐng)軍企業(yè)。

平臺(tái)：ADC 和重組蛋白已獲驗(yàn)證，創(chuàng)新管線持續(xù)推出可期

公司開發(fā)出三個(gè)世界級(jí)生物制藥研發(fā)平臺(tái)，針對(duì)多個(gè)生物治療領(lǐng)域。其中包括抗體和 融合蛋白平臺(tái)、抗體-藥物偶聯(lián)物(ADC)平臺(tái)和雙功能抗體(HiBody)平臺(tái)。泰它西普和維迪 西妥單抗成功商業(yè)化充分驗(yàn)證了抗體和融合蛋白平臺(tái)、ADC 技術(shù)平臺(tái)的價(jià)值。而泰它西普 是全球首款 First-in-class 的 BLyS 和 APRIL 雙靶點(diǎn)的創(chuàng)新融合蛋白產(chǎn)品，維迪西妥單抗是 中國(guó)首個(gè)原創(chuàng) ADC 藥物，是我國(guó)首個(gè)獲得美國(guó) FDA、中國(guó)藥監(jiān)局突破性療法雙重認(rèn)定的 ADC 藥物，也充分展現(xiàn)公司強(qiáng)大的研發(fā)能力和差異化布局思路。

2.合作：攜手 Seagen，全球 III 期積極推進(jìn)

2021 年榮昌生物攜手 ADC 龍頭 Seagen，拓展海外市場(chǎng)。榮昌生物與 Seagen 在 2021 年 8 月達(dá)成全球獨(dú)家許可協(xié)議，以開發(fā)與商業(yè)化公司的維迪西妥單抗。根據(jù)協(xié)議約定，公 司授權(quán) Seagen 獲得維迪西妥單抗在榮昌生物區(qū)域（即除日本、新加坡以外的其他亞洲地 區(qū)）以外地區(qū)的全球開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。榮昌生物已于 2021 年 10 月收到 Seagen 支付的 2 億美金首付款，后續(xù)將有望收到最高可達(dá) 24 億美元的里程碑付款。 臨床進(jìn)度方面，目前與 Seagen 合作在美國(guó)開展的臨床試驗(yàn)適應(yīng)癥為 1L HER2+UC（與 帕博利珠單抗聯(lián)用）和 2L HER2+尿路上皮癌（II 期）。根據(jù) Insight 數(shù)據(jù)披露維迪西妥+K 藥聯(lián)用一線治療 UC 已經(jīng)開始 III 期臨床。與 Seagen 的合作（2023 年 12 月 14 日，輝瑞宣 布以每股 229 美元的現(xiàn)金完成了對(duì) Seagen 所有流通普通股的收購(gòu)，總價(jià)約 430 億美元）反 映了公司 ADC 技術(shù)平臺(tái)已經(jīng)得到認(rèn)可，期待后續(xù)海外商業(yè)化突破。

 3.管線：國(guó)內(nèi) 5 項(xiàng) III 期，大量未滿足需求，可兌現(xiàn)性強(qiáng)

多管線進(jìn)入臨床 III 期，商業(yè)化可兌現(xiàn)性強(qiáng)。除已經(jīng)獲批上市并進(jìn)入醫(yī)保的 SLE 適應(yīng) 癥 ，公司多個(gè)管線已經(jīng)進(jìn)入 III 期臨床，包括視神經(jīng)脊髓炎頻譜系疾病 (NMOSD)、類風(fēng)濕 性關(guān)節(jié)炎、IgA 腎炎（IgAN）、干燥綜合征（SS）、重癥肌無力（gMG），此外公司也在開 展系統(tǒng)性紅斑狼瘡的全球多中心 III 期臨床研究和 IgA 腎炎美國(guó) II 期（2022 年 11 月 FDA 同意泰它西普在美國(guó)開展治療 IgAN 適應(yīng)癥的 III 期臨床試驗(yàn)），此外，2022 年 11 月 FDA 同意泰它西普在美國(guó)開展治療 SS 的 III 期臨床試驗(yàn)方案。2022 年年底，公司完成了類風(fēng)濕 性關(guān)節(jié)炎的 III 期臨床試驗(yàn)最后一例受試者的隨訪工作，2023 年 9 月 10 日公司官網(wǎng)宣布類 風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎適應(yīng)癥 NDA 獲受理。2023 年 12 月，公司公告泰它西普治療成人活動(dòng)性原發(fā) 性干燥綜合征的全球多中心 Ⅲ 期臨床 IND 獲得美國(guó) FDA 的批準(zhǔn)，將在全球多個(gè)國(guó)家和地 區(qū)展開臨床研究。

大量未滿足需求，看好泰它西普商業(yè)化前景。值得注意的是公司正在開展 III 期臨床適 應(yīng)癥中 IgA 腎炎、干燥綜合征、重癥肌無力等不管是國(guó)內(nèi)還是全球患者基數(shù)均很龐大，存 在大量未被滿足需求，充分展現(xiàn)了泰它西普具有較強(qiáng)的商業(yè)化前景。泰它西普作為臨床進(jìn) 度相對(duì)領(lǐng)先本土創(chuàng)新藥，有望在上市后快速搶占市場(chǎng)先機(jī)。

NMOSD：泰它西普本土第一款進(jìn)入 III 期藥物。視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD） 是一種罕見、嚴(yán)重、反復(fù)發(fā)作的神經(jīng)炎性自身免疫性疾病，可導(dǎo)致嚴(yán)重的器官損傷。目前 尚無治愈方法，傳統(tǒng)療法可能導(dǎo)致嚴(yán)重不良反應(yīng)。目前全球僅有 3 款用于治療 NMOSD 的 藥物獲批上市，羅氏的薩特利珠單抗 2021 年在國(guó)內(nèi)獲批上市成為中國(guó)首個(gè)視神經(jīng)脊髓炎譜 系疾?。∟MOSD）治療藥物，2023 年依庫(kù)珠單抗國(guó)內(nèi)獲批用于治療抗水通道蛋白 4 （AQP4）抗體陽(yáng)性的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病 (NMOSD)成人患者。而泰它西普是本土第一 款進(jìn)入 III 期臨床階段的 NMOSD 藥物，顯示出領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)，商業(yè)化后望快速搶占市場(chǎng)。公司 于 2017 年 9 月啟動(dòng)了 III 期臨床試驗(yàn)，截至 2022 年 12 月 31 日，已招募 149 名患者。

干燥綜合癥：療效&安全性均獲驗(yàn)證。美國(guó)管線和靶點(diǎn)相對(duì)豐富，國(guó)內(nèi)處于中后期臨 床管線較少，泰它西普進(jìn)展領(lǐng)先。2022 年 8 月，泰它西普用于治療 pSS 的 III 期臨床方案 獲得 CDE 的同意，2023H1 公司在中國(guó)開展該項(xiàng)臨床試驗(yàn)研究，并已完成首例患者入組。 公司已在中國(guó)完成一項(xiàng)治療原發(fā)性干燥綜合癥的 II 期 臨床試驗(yàn)， 其研究結(jié)果于 2023 年 7 月 17 日在國(guó)際權(quán)威期刊 RHEUMATOLOGY 在線發(fā)表。研究結(jié)論表明，泰它西普治療 pSS 患者時(shí)展示出良好臨床獲益。與安慰劑相比，泰它西普治療組在第 12 周和 24 周能明顯改 善 pSS 患者的 ESSDAI 評(píng)分和 MFI-20，并降低免疫球蛋白水平安全耐受，無嚴(yán)重不良事件 發(fā)生，試驗(yàn)期間各組均無死亡事件發(fā)生。2022 年 11 月 FDA 同意泰它西普在美國(guó)開展治療 pSS 的 III 期臨床試驗(yàn)方案。

IgA 腎?。簼摿Υ螅P(guān)注度高：國(guó)內(nèi)泰它西普處于 III 期臨床，進(jìn)展最為領(lǐng)先。 2023H1 已經(jīng)在國(guó)內(nèi)開展 III 期臨床研究，并完成首例患者入組。美國(guó)也已進(jìn)入 II 期臨床， 期待海外進(jìn)展。2022 年 11 月 FDA 同意泰它西普在美國(guó)開展治療 IgAN 適應(yīng)癥的 III 期臨床 試驗(yàn)方案。2021 年泰它西普 IgA 腎?、蚱谂R床數(shù)據(jù)亮相美國(guó)腎臟病學(xué)會(huì)年會(huì)（ASN），數(shù)據(jù) 顯示：用藥 24 周后，泰愛 240mg 組受試者尿蛋白水平與基線相比顯著降低，24 小時(shí)尿蛋 白平均水平較基線下降了 49%，相對(duì)于安慰劑組有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。

重癥肌無力：2022 年 11 月，泰它西普被 CDE 納入用于治療全身型重癥肌無力的突破 性治療藥物認(rèn)定，用于治療 MG 的 III 期臨床方案已獲得 CDE 的同意，目前正在中國(guó)開展 III 期臨床，2023H1 已完成首例患者入組，進(jìn)展國(guó)內(nèi)領(lǐng)先。公司官網(wǎng)披露的 II 期臨床研究 結(jié)果顯示，泰它西普 160 mg 組的 QMG 評(píng)分平均降低 7.7 分，240 mg 組的 QMG 評(píng)分平均 降低 9.6 分，顯示出臨床意義的顯著療效（改善 3 分有臨床意義，改善 5 分以上有顯著療 效），表明泰它西普能顯著改善全身型重癥肌無力的病情，體現(xiàn)出良好的有效性和安全性。 2023 年 1 月， FDA 批準(zhǔn)泰它西普的 IND 申請(qǐng)，以推進(jìn)其用于治療 MG 患者的 III 期臨床試 驗(yàn)研究，并授予其快速通道資格認(rèn)定。