醫藥行業專題報告：AI重構創新藥研發底座.pdf

全球制藥行業正經歷由人工智能驅動的深刻變革，AI技術已從單一的早研工具演進為覆蓋研發全鏈條的端到端體系，成為重構創新藥研發底座的核心力量。

技術重構與成本顛覆

中國創新藥產業憑借“快與省”的成本優勢迅速崛起，但在出海過程中面臨海外臨床成本高、周期長的瓶頸。AI技術的引入有望顛覆這一困境，通過海量數據和高頻迭代形成正向飛輪，將人力驅動的“快與省”升級為AI牽引的“快與省”，推動國產創新藥從高端制造向全球創新高地轉型。

藥物發現與靶點涌現

目前AI在醫藥行業的規?；涞刂饕性谒幬锇l現階段。通過整合多組學數據和大語言模型，AI能夠高效識別疾病關鍵驅動因子，發現全新靶點。例如，英矽智能的AI平臺已將研發周期縮短50%-70%，成本降低80%-90%。首個AI驅動藥物Rentosertib順利完成Ⅱa期臨床，驗證了AI成藥的可行性。

臨床前新方法學與臨床變革

隨著中美監管機構對NAMs（新方法學）的認可，AI作為關鍵加速器，結合干細胞和類器官技術，正在替代傳統動物試驗。在臨床階段，FDA推進實時臨床試驗（RTCT）計劃，AI通過優化試驗設計、患者招募和實時數據監測，提高早期決策質量，減少后期失敗風險。專家與AI協同，將真正提升新藥研發的成功率并縮短周期。