醫(yī)藥行業(yè)專題報告：CAR~T細(xì)胞療法，腫瘤治療領(lǐng)域耀眼新星.pdf

醫(yī)藥行業(yè)專題報告：CAR~T細(xì)胞療法，腫瘤治療領(lǐng)域耀眼新星。細(xì)胞治療(Cell Therapy)是利用來自患者或供體的活細(xì)胞替代受損或患病的細(xì)胞或刺激身體免疫反應(yīng)或再生的治療方 法。自FDA批準(zhǔn)CD19 CAR-T產(chǎn)品諾華（Kymriah）上市后，免疫細(xì)胞療法正式進入高速發(fā)展階段。

CAR-T（Chimeric Antigen Receptor T-cell）是嵌合抗原受體（CAR）修飾的T細(xì)胞，可以HLA非依賴方式清除靶 細(xì)胞，其制備過程主要包括分離、激活、轉(zhuǎn)導(dǎo)、擴增。CAR-T療法中CAR結(jié)構(gòu)的設(shè)計是關(guān)鍵，自開創(chuàng)以來歷經(jīng)五代技 術(shù)更迭。目前全球獲批上市的所有CAR-T產(chǎn)品均為第二代CAR-T，如Novartis公司的Kymriah、Gilead公司的Yescatra、 Tecartus等，第三、四、五代 CAR-T以及多特異性CAR-T仍在研發(fā)中。

盡管CAR-T優(yōu)勢顯著，但其商業(yè)化也仍面臨巨大挑戰(zhàn)，主要體現(xiàn)在安全性問題、“天價”治療費用、產(chǎn)能擴增受限等 方面。

從行業(yè)到產(chǎn)品：CAR-T產(chǎn)業(yè)鏈劃分為上、中、下游產(chǎn)業(yè)3個環(huán)節(jié)，以及貫穿整個流程的生產(chǎn)規(guī)范及冷鏈物流配送體系。 上游為流式細(xì)胞儀等設(shè)備企業(yè)，用于T細(xì)胞分離、活化、培養(yǎng)等步驟的試劑及耗材以及細(xì)胞因子等原、輔料生產(chǎn)商； 中游為CAR-T療法的研發(fā)；下游則為細(xì)胞治療的臨床試驗開展階段，最終將CAR-T產(chǎn)品銷售給血液瘤、實體瘤等癌癥 患者。

行業(yè)發(fā)展：自2017年首批兩款CAR-T產(chǎn)品獲批以來，全球CAR-T市場迅速擴張。據(jù)Frost & Sullivan預(yù)測，按銷售價值 計，全球CAR-T市場規(guī)模已從2017年的0.1億美元增至2020年的11億美元，預(yù)計全球CAR-T細(xì)胞療法市場銷售價值達(dá) 2030年的218億美元，2021-2030年的年復(fù)合增長率為34.8%。2021年6月22日，NMPA批準(zhǔn)復(fù)星凱特產(chǎn)品阿基侖賽注 射液（商品名：奕凱達(dá)®）上市，成為中國市場獲批的首款CAR-T產(chǎn)品，據(jù)Frost & Sullivan預(yù)測，2021年中國CAR-T 療法市場規(guī)模為2億元，預(yù)計2030年上述市場規(guī)模將增至289億元，2021-2030年復(fù)合增長率為64.4%。

產(chǎn)品獲批：截至2023年3月共有8款CAR-T產(chǎn)品上市。其中6款為CD19 CAR-T產(chǎn)品，2款為BCMA CAR-T產(chǎn)品，適應(yīng) 癥主要集中于血液瘤領(lǐng)域，實體瘤CAR-T尚待突破。FDA共批準(zhǔn)6款CAR-T藥物上市，包括諾華的Kymriah，吉利德/ 凱特的Yescarta、Tecartus，BMS的Breyanzi，BMS/藍(lán)鳥生物的Abecma以及楊森/傳奇生物的Carvykti。從最早上市 的兩款產(chǎn)品來看，Kymriah和Yescarta在2018-2020年分別以84.1%和28.7%的復(fù)合增速快速放量，2021年銷售額分別 增長24%、23%。