CAR-T細胞治療行業研究：血液瘤突破早線治療，期待實體瘤突破和商業化騰飛.pdf

CAR-T細胞治療行業研究：血液瘤突破早線治療，期待實體瘤突破和商業化騰飛。2022 年以來，CAR-T 行業已經在血液瘤前線治療、實體瘤治療、同種異體治療 等多維度迎來突破，國產 CAR-T 產品也成功出海：1) 傳奇生物的 Cilta-cel 憑借 接近100%的ORR和優異的長期有效性數據，成為首款成功出海的血液瘤CAR- T；2) Gilead 和 BMS 的 CD19 CAR-T 先后獲批 2L LBCL 適應癥，潛在患者人 群顯著擴大；3) 科濟藥業的潛在全球 First-in-class 的 Claudin18.2 CAR-T 進入 確證性 II 期臨床，接受 CT041 治療的患者出現 CR；4) Caribou 和 Precision 的 通用型 CAR-T療法均展現了超高的 ORR，長期藥效值得期待。隨著研發、生產 和支付體系的完善及出海的推進，國內 CAR-T 企業有望迎來加速發展期。

血液瘤前線治療順利推進，潛在患者顯著擴大。自 2017年兩款 CD19 CAR- T 獲批用于治療 3L+ r/r LBCL 以來，目前全球已有兩款 CD19 CAR-T 產品 將治療適應癥前移至 2L LBCL。已獲批的兩款 BCMA CAR-T 也已經在積極 布局多發性骨髓瘤前線適應癥的臨床試驗。我們預計 CAR-T 將在早線血液 瘤患者中更好的彰顯“治愈”潛力。

CAR-T 安全性持續改善，門診治療值得期待。CAR-T 的主要不良反應為 CRS 和 ICANS，隨著 CAR-T 產品設計逐步精進，近期上市或臨床階段的 CAR-T 產品的安全性上已經實現大幅改善。以 BCMA CAR-T 產品為例， CT103A 和 CT053 的三級以上 CRS 和 ICANS 發生率均為 0%。科濟藥業已 經在 CT053 的美國注冊 II 期研究 LUMMICAR-2 中納入 out-patient 治療， 如果成功，將能大幅降低總治療成本。

實體瘤 CAR-T 多靶點在研，已經顯示療效信號。過往 CAR-T 被認為難以突 破實體瘤腫瘤微環境。近期，隨著科濟藥業 CT041（CLDN18.2 CAR-T） 的早期臨床顯示“合適的 TAA 選擇+升級清淋方案”有機會實現良好的療 效。目前全球已經有多個針對實體瘤 CAR-T 的產品進入臨床階段，靶點涵 蓋 CLDN18.2、MSLN、GPC3、B7-H3 等。

生產難題逐步攻克，支付手段創新迭代。CAR-T 產品制備復雜，生產成本 高昂。國內已上市兩款 CAR-T 產品的終端價格在 120 萬元以上。為了降低 成本，國內 CAR-T 企業正在積極進行原料自產或國產化替代的嘗試，其中 科濟藥業已經實現了慢病毒的自主生產。支付方面，國內兩款 CAR-T 產品 上市以來，商保/惠民保等醫療保險的覆蓋逐漸完善。

考慮到實體瘤患者群體顯著大于血液瘤，且缺乏有效的后線治療手段，建議 關注臨床進度領先且產品具備療效優勢的科濟藥業 (2171 HK)。建議關注在 血液瘤領域具備先發優勢和成功出海經驗的傳奇生物 (LEGN US)。