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小核酸行業分析：MNC加大BD，慢病+肝外領域潛力無限。小核酸藥物特性具備獨特優勢：小核酸藥物以RNA為靶點、通過促進或抑制翻譯來調節蛋白質表達，包括ASO（反義寡核苷酸）、siRNA（小干 擾 RNA）等。 小核酸藥物主要具備靶標可及性廣、靶向性/特異性強、研發效率高、給藥間隔長等優勢，在精準靶向給藥的同時，顯著提升慢病 患者依從性，打開潛在臨床需求。

小核酸藥物技術突破與研發熱潮，迎來絕佳投資機遇：小核酸藥物設計需要考慮3大方面，序列設計、化學修飾和遞送方式，近年來針對這三點的 技術突破，較好地攻克了小核酸的血管內降解及清除、先天免疫激活、跨膜困難、內涵體逃逸、脫靶效應等難題。多款小核酸藥物成功獲批上市， 展現了針對多靶點良好成藥性，具備優異的有效性安全性。其中，Nusinersen 24年銷售額16億美元，是全球首個脊髓性肌萎縮治療藥； Vutrisiran 24年銷售額9.7億美元（yoy+73%），2022年才獲批上市；Inclisiran 24年銷售額7.5億美元（yoy+112%），25H1實現收入5.55億 美元（yoy+66%），一路保持高速增長。未來隨著針對肝外遞送、慢性疾病等領域拓展的技術突破，市場空間想象力還將成倍擴大，迎來小核酸 領域絕佳的投資機遇。

多款小核酸新藥獲批，市場進入高速爆發期：根據灼識咨詢預測，RNAi 療法全球市場規模由 2018 年的1.2千萬美元增加至 2020 年的 3.62 億美 元，CAGR為 449.2%；預計 2030 年將達到 250 億美元。到 2030 年，RNAi 療法在常見病及腫瘤領域的市場規模將占總市場規模的 54%。而 中國RNAi療法的市場規模將由2022年的約4百萬美元增至2025年的3億美元以上，CAGR超300%，預計2030年將達到約30億美元。

MNC紛紛下注小核酸領域，其中我國小核酸研發實力凸顯：全球范圍內小核酸藥物再起風云，進入BD高潮，諾華、AZ、渤健、禮來、輝瑞、羅 氏、GSK、賽諾菲等紛紛下注小核酸領域。與我國藥企相關的交易包括，靖因藥業與CRISPR近9億美金的共同開發項目，蘇州瑞博與勃林格殷格 翰總交易金額超20億美元，賽諾菲以1.3億美元預付款引進Arrowhead子公司維亞臻的一個管線的大中華區權益，舶望制藥與諾華合作金額超52 億美金等。

當前小核酸上市品種相對較少，中國企業有望搶占全球藍海市場：截至2025年中，全球共獲批上市22款，包括13款ASO藥物、7款siRNA藥物、 2款核酸適配體藥物。其中遺傳罕見病類目是獲批最多的適應癥類別，16款小核酸藥物是針對遺傳罕見病，3款針對眼科疾病，1款針對心血管疾 病等。我們認為未來，小核酸藥物將在更多領域展現其爆發潛力，例如在代謝和心血管等長效慢病用藥，罕見病尤其是遺傳性疾病的功能性治愈 組合，以及肝外遞送和神經系統疾病的突破性療法。我國企業多款創新靶點已進入臨床階段，我們判斷將持續向海外輸出大額的合作交易。